临床科研设计基础知识课件.pptx
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- 临床 科研 设计 基础知识 课件
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1、临床科研设计临床科研设计 基础知识基础知识 设计一个临床研究,就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽可能小的“故事”,来证明被提出的研究选题!什么是临床研究?临床研究是以人为研究对象,尤其是以患者为研究对象,其最基本的出发点在于阐明疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题,从而认识疾病的本质,并进行有效防治,达到保障人类健康和促进医学科学进步的目的。如何设计一个临床研究?讲述故事讲述故事研究基本程序研究基本程序 故事主角故事主角研究的基本要素研究的基本要素 破绽少破绽少研究的科学性原则研究的科学性原则 拿数据说话拿数据说话数据可靠、分析方法正确数据可靠、分析方法正确 人作
2、为研究对象人作为研究对象伦理学考虑伦理学考虑目目 录录0102基本要素04质量保证05伦理考量03基本原则06分析方法O N T E N T S临床研究的基本程序 选题选题 设计设计 观察和实验观察和实验 资料整理和资料整理和数据分析数据分析 总结总结科研假说科研假说证明假说证明假说的过程的过程 有什么样的设计,就会对应什么样的数据分析有什么样的设计,就会对应什么样的数据分析 需要做什么样的分析,必须提前做好相应的设计需要做什么样的分析,必须提前做好相应的设计医学科研的选题是科研的起点,也是关系科研成败和成果大小的医学科研的选题是科研的起点,也是关系科研成败和成果大小的关键性问题。关键性问题。
3、科研选题的基本程序如下:科研选题的基本程序如下:选题应遵循的基本原则:创新性、科学性、可行性、实用性。选题应遵循的基本原则:创新性、科学性、可行性、实用性。提出问题形成假说文献评价科研立项基本程序选题测量值会否受到主观因素影响?需要做什么样的分析,必须提前做好相应的设计x2x2检验的统计量诊断研究选题的基本要素科研假设有一定的理论或实践依据。Lorem ipsum dolor sit amet危险因素指标可来自病史、调查资料、实验室检查资料、创新指标等方案设计是对科学研究具体内容和方法的设想和计划安排,是整个科研过程的纲领。尽量采用敏感的疾病早期检查技术两组或两对资料秩和检验的统计量随机对照临
4、床试验的基本原理是否能解决或回答本专业实际医学问题。病例与对照的调查环境与条件不同;匹配法:混杂因素作为匹配因素相关关系密切程度的判断不同病种有不同的入院频率;Logistic回归、M-H分层分析、多元分析模型(5)、容许误差或检验的差值。测量值会否受到主观因素影响?科研选题的基本程序如下:创新性原则u创新创新前人没研究过,前人部分研究过。前人没研究过,前人部分研究过。u同样的主题用不同的方法研究,可以有创新。同样的主题用不同的方法研究,可以有创新。如原来是队列的,现在用如原来是队列的,现在用RCTRCT;原来是临床研究回答应用问题,现在用动物实验回答原来是临床研究回答应用问题,现在用动物实验
5、回答机制问题;机制问题;新增加指标,采用更高级的统计学方法等。新增加指标,采用更高级的统计学方法等。u是否创新可通过文献检索来获悉。是否创新可通过文献检索来获悉。科学性原则针对选题有合适的方法针对选题有合适的方法进行科学的研究设计,进行科学的研究设计,尽量能体现科学性原则。尽量能体现科学性原则。科研假设有一定的理论或实践依据。科研假设有一定的理论或实践依据。可行性原则 有能力和有条件开展研究,工作量适中。有能力和有条件开展研究,工作量适中。对于研究生来讲,一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究,另对于研究生来讲,一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究,另一方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模
6、。一方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。有没有相关的基础条件,如病人数量等。有没有相关的基础条件,如病人数量等。RCTRCT(随机对照试验)是否可行,研究生是否驾驭得了?(随机对照试验)是否可行,研究生是否驾驭得了?实验条件是否具备?实验条件是否具备?研究周期是否可行?研究周期是否可行?实用性原则 是否能解决或回答本专业实际医学问题。是否能解决或回答本专业实际医学问题。是否是本专业迫切需要解决的问题,不能为研究而研究。是否是本专业迫切需要解决的问题,不能为研究而研究。选题符合本人或本学科今后的主流研究方向。选题符合本人或本学科今后的主流研究方向。创新的方法能否推广应用。创新的方法能否推
7、广应用。方案设计是对方案设计是对科学研究具体内容和科学研究具体内容和方法的设想和计划安方法的设想和计划安排,是整个科研过程排,是整个科研过程的纲领。方案设计包的纲领。方案设计包括专业设计和科学性括专业设计和科学性设计。设计。基本程序设计研究目的备选研究方案论证强度可行性病因或危险因素研究随机对照试验队列研究病例对照研究描述性研究+-+防治性研究随机对照试验交叉试验前后对照试验病例对照研究描述性研究+预后研究队列研究病例对照研究描述性研究+诊断方法的准确性横断面研究+在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究,获得第在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究,获得第一手客观事实资料,
8、所以这个阶段也称为资料收集阶段。一手客观事实资料,所以这个阶段也称为资料收集阶段。资料的要求:全面、客观、准确地反映研究对象的本来面目。资料的要求:全面、客观、准确地反映研究对象的本来面目。基本程序观察与试验资料整理:将原始资料按照一定的方法转化成可分析的数据格资料整理:将原始资料按照一定的方法转化成可分析的数据格式,保证数据的准确性和可分析性式,保证数据的准确性和可分析性统计描述:运用各种统计手段(如统计表、统计图和统计指标统计描述:运用各种统计手段(如统计表、统计图和统计指标等)对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。等)对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。统计推断:根据观
9、测数据(样本)所提供的信息,对总体作出统计推断:根据观测数据(样本)所提供的信息,对总体作出具有一定概率保证的估计和推断,包括假设检验和参数估计两具有一定概率保证的估计和推断,包括假设检验和参数估计两大内容。大内容。在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验设计类型以及在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验设计类型以及样本大小,选择正确的统计分析方法。样本大小,选择正确的统计分析方法。基本程序资料整理与数据分析结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文和课题鉴定总结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文和课题鉴定总结。结。在报告结果时应该注意两点:在报告结果时应该注意两点:(1 1)推理要基于已
10、有的研究数据。)推理要基于已有的研究数据。(2 2)重视研究对象的固有特征。)重视研究对象的固有特征。基本程序总结目目 录录01基本程序0204质量保证05伦理考量03基本原则06分析方法O N T E N T S按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体,按照研究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样本,以确保研究对象的可靠性。病例与对照的调查环境与条件不同;百分比,表示分类资料各类别的例数占总例数的百分比。除非特殊的研究需要,应尽量规避伦理上的弱势群体,如儿童、老人、弱智人群;使用敏感的、准确的测量方法和技术,对获得真实可靠的资料至关重要。平行组对照示意图资料的要求:全面、客
11、观、准确地反映研究对象的本来面目。Z两组非参数检验的统计量根据研究病种特点,尽量合理地选择研究对象在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究,获得第一手客观事实资料,所以这个阶段也称为资料收集阶段。每一项研究,只要涉及到研究对象,例数是必不可少的、必须报告的统计指标。对于肿瘤、冠心病等慢性疾病,从开始暴露于危险因素到出现病变往往经历一个较长的时间过程,因此那些暴露后即将发生病变的人、已发生早期病变而不能检出的人、或在调查中已有病变但因缺乏早期检测手段而被错误地认为是非病例的人,都可能被选入对照组,由此而产生了结论的误差。诊断研究选题的基本要素测量值会否受到主观因素影响?是指在研究中,由于
12、一个或多个潜在的混杂因素的影响,掩盖或夸大了研究因素与疾病(或事件)之间的联系,从而使两者之间的真正联系被错误地估计。人作为研究对象伦理学考虑例4:大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究使用敏感的、准确的测量方法和技术,对获得真实可靠的资料至关重要。例4:大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究统计描述:运用各种统计手段(如统计表、统计图和统计指标等)对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。统计推断:根据观测数据(样本)所提供的信息,对总体作出具有一定概率保证的估计和推断,包括假设检验和参数估计两大内容。临床研究的基本要素研究对象研究对象研究因素研究因素效应指标效应指标研究对象研究因素效应
13、指标解释专业问题研究对象的选择 按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体,按按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体,按照研究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样照研究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样本,以确保研究对象的可靠性。本,以确保研究对象的可靠性。诊断标准诊断标准 纳入标准纳入标准 排除标准排除标准通过规范的数据管理措施,实现准确记录,这是临床研究比较重要的一个步骤。危险因素指标可来自病史、调查资料、实验室检查资料、创新指标等两组或两对资料秩和检验的统计量应尽量规避特殊需要保护的人群:如孕妇等;血型(A、B、O、AB)测量值会否受到主观因素影响?
14、是否能解决或回答本专业实际医学问题。随机对照临床试验的基本原理方案设计包括专业设计和科学性设计。统计推断:根据观测数据(样本)所提供的信息,对总体作出具有一定概率保证的估计和推断,包括假设检验和参数估计两大内容。例1:青年脑卒中病因及危险因素研究防治研究选题的基本要素暴露组与对照组的发病密度之比称为率比(rate ratio)。(4)、总体标准差;人作为研究对象伦理学考虑随机对照临床试验的基本原理针对选题有合适的方法进行科学的研究设计,尽量能体现科学性原则。主要用于两分类或无序多分类资料的组间比较。在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究,获得第一手客观事实资料,所以这个阶段也称为资料
15、收集阶段。创新前人没研究过,前人部分研究过。百分比,表示分类资料各类别的例数占总例数的百分比。估算合适的样本量 样本量估算的依据样本量估算的依据(1)(1)、具有研究指标的总体均数、具有研究指标的总体均数、总体率、总体率 的估计值;的估计值;(2)(2)、第、第类错误的概率类错误的概率;(3)(3)、第、第类错误的概率类错误的概率;(4)(4)、总体标准差、总体标准差;(5)(5)、容许误差或检验的差值、容许误差或检验的差值。观察指标 根据研究目的确定用于评价的指标,并制定这些指标如何测根据研究目的确定用于评价的指标,并制定这些指标如何测量、多长时间测量一次等。量、多长时间测量一次等。观察指标
16、及观察期限的确定,必须结合统计分析计划,进行观察指标及观察期限的确定,必须结合统计分析计划,进行周密考虑。周密考虑。如果在统计分析阶段发现少收集了某些指标或某指标的某个如果在统计分析阶段发现少收集了某些指标或某指标的某个时间点,那一切都晚了。时间点,那一切都晚了。疾病(广义)疾病(广义)的发生的发生效应指标效应指标患者患者研究对象研究对象可疑的病因可疑的病因或危险因素或危险因素研究因素研究因素病因研究选题的基本要素危险因素指标可来自病危险因素指标可来自病史、调查资料、实验室史、调查资料、实验室检查资料、创新指标等检查资料、创新指标等例1:青年脑卒中病因及危险因素研究确诊疾病效应指标效应指标患者
17、患者研究对象研究对象新的诊断方法或组合研究因素研究因素诊断研究选题的基本要素例2:联合检测肿瘤标志物在肺癌诊断中的临床价值单独以及联合的诊断价值。单独以及联合的诊断价值。ROCROC曲线分析、临界值的计曲线分析、临界值的计算、灵敏度特异度的评价算、灵敏度特异度的评价等等干预措施的结局效应指标效应指标患者患者研究对象研究对象预防或治疗干预措施研究因素研究因素防治研究选题的基本要素例3:霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究I类误差发生的概率。需要做什么样的分析,必须提前做好相应的设计频数,表示分类资料各类别的例数。相关系数表示两变量间相互关系的密切程度和方向。不同病种有不同的入院频率;频数,表示分类资料
18、各类别的例数。临床研究的基本原则均衡、随机防治研究选题的基本要素均数标准差(xs)按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体,按照研究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样本,以确保研究对象的可靠性。几何均数可反映一组经对数转换后呈正态分布的变量值在数量上的平均水平,在医学研究中常适用于免疫指标。防治研究选题的基本要素测量是指研究者使用科学的方法和技术来发现和度量发生在环境中和人体中的某些效应。如何设计一个临床研究?最小值,最大值(min,max)(5)、容许误差或检验的差值。x2x2检验的统计量随机对照临床试验的基本原理对于肿瘤、冠心病等慢性疾病,从开始暴露于危险因素到出现病变
19、往往经历一个较长的时间过程,因此那些暴露后即将发生病变的人、已发生早期病变而不能检出的人、或在调查中已有病变但因缺乏早期检测手段而被错误地认为是非病例的人,都可能被选入对照组,由此而产生了结论的误差。结局的发生效应指标效应指标患者患者研究对象研究对象可疑的影响预后的因素研究因素研究因素预后研究选题的基本要素例4:大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究早期复发早期复发晚期复发晚期复发无复发无复发例3:霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究由此造成的偏倚称为志愿者偏倚。例3:霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究方案设计包括专业设计和科学性设计。混杂因素不应该是暴露与疾病之间因果链中的一个中间环节。选题应遵循的基
20、本原则:创新性、科学性、可行性、实用性。是指在研究中,由于一个或多个潜在的混杂因素的影响,掩盖或夸大了研究因素与疾病(或事件)之间的联系,从而使两者之间的真正联系被错误地估计。科研假设有一定的理论或实践依据。统计描述:运用各种统计手段(如统计表、统计图和统计指标等)对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。科研选题的基本程序如下:几何均数可反映一组经对数转换后呈正态分布的变量值在数量上的平均水平,在医学研究中常适用于免疫指标。创新前人没研究过,前人部分研究过。OR比值比、优势比基本程序观察与试验基本程序资料整理与数据分析(2)重视研究对象的固有特征。F方差分析的统计量-、+、+、+诊断研究
21、选题的基本要素比值比(Odds ratio,OR):又名机会比,优势比,交叉乘积比 cross-product ratio,相对比值 relative odds,两个比值的比。在以上条件成立的情况下,混杂因素在研究因素各分层间分布不均,即可产生混杂偏倚。基本程序资料整理与数据分析除非特殊的研究需要,应尽量规避伦理上的弱势群体,如儿童、老人、弱智人群;测量值会否受到主观因素影响?例3:霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究例4:大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文和课题鉴定总结。不同病种有不同的入院频率;对于肿瘤、冠心病等慢性疾病,从开始暴露于危险因素到出现病变往
22、往经历一个较长的时间过程,因此那些暴露后即将发生病变的人、已发生早期病变而不能检出的人、或在调查中已有病变但因缺乏早期检测手段而被错误地认为是非病例的人,都可能被选入对照组,由此而产生了结论的误差。另一种情况是,某病的幸存者改变了生活习惯,从而降低了某个危险因素的水平,或当他们被调查时夸大或缩小了病前生活习惯上的某些特征,导致某一因素与疾病的关联误差。故事主角研究的基本要素-、+、+、+是否创新可通过文献检索来获悉。百分比,表示分类资料各类别的例数占总例数的百分比。混杂因素必须是所研究疾病的危险因素或保护因素,即与所研究疾病有联系。诊断研究选题的基本要素相传欲试上党人参者,当使二人同走,一与人
23、参含之,一不与,度走三、五里许,其不含人 参者,必大喘,含者气息自如者,其人参乃真也。通过规范的数据管理措施,实现准确记录,这是临床研究比较重要的一个步骤。例3:霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究方案设计是对科学研究具体内容和方法的设想和计划安排,是整个科研过程的纲领。病因及危险因素(多因素)在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验设计类型以及样本大小,选择正确的统计分析方法。目目 录录01基本程序02基本要素04质量保证05伦理考量0306分析方法O N T E N T S临床研究的基本要素 研究对象研究对象 研究因素研究因素 效应指标效应指标研究对象研究因素效应指标解释专业问题非研究因素研究
24、对象研究因素效应指标研究对象A研究对象B研究因素非研究因素非研究因素+临床研究的基本原则对照对照体现严谨本草图经人参相传欲试上党人参者,当使二人同走,一与人参含之,一不与,度走三、五里许,其不含人 参者,必大喘,含者气息自如者,其人参乃真也。研究对象研究因素效应指标研究对象A研究对象B=?非研究因素临床研究的基本原则均衡、随机研究对象研究因素效应指标研究对象A研究对象B随机对照试验研究对象分组依据队列研究处理因素处理因素随访观察随访观察结局事件不发生结局事件不发生结局事件发生结局事件发生结局事件不发生结局事件不发生随机分组随机分组 平行组对照示意图平行组对照示意图结局结局结局结局+试验组试验组
25、对照组对照组样本样本目标目标人群人群结局结局+结局结局随机对照临床试验的基本原理时间方向时间方向组组1组组2洗脱期洗脱期试验组试验组试验组试验组对照组对照组对照组对照组交叉对照示意图交叉对照示意图随机对照临床试验的基本原理随机分组随机分组研究对象研究对象对照组暴露组暴露组abcd未发生结局未发生结局nowfuture发 生 结 局发 生 结 局发生结局发生结局队列研究原理示意图研究对象研究因素效应指标研究对象A研究对象B研究对象分组依据病例对照研究诊断试验调查方向:收集回顾性资料调查方向:收集回顾性资料 比较比较 人数人数 暴露暴露 疾病疾病病例病例对照对照+acbd)(caa+)(dbb+病
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