干细胞的研究与应用的前景.ppt

1、干细胞的研究与应用的前景 一、干细胞的概述干细胞的概述 二、干细胞的研究进展二、干细胞的研究进展 三、干细胞的应用三、干细胞的应用 四、展望四、展望主要内容主要内容一、干细胞的概述干细胞的概述干细胞（干细胞（stem cells）一类来自胚胎、胎儿或成人的具有持久一类来自胚胎、胎儿或成人的具有持久或终身自我更新、高度增殖和多向分化潜或终身自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞。能的细胞。根据发育阶段：根据发育阶段：胚胎干细胞（胚胎干细胞（ESC）：是从早期胚胎的内细胞团中）：是从早期胚胎的内细胞团中分离出来的一种高度未分化、具有多向分化潜能的分离出来的一种高度未分化、具有多向分化潜能的细胞。细

2、胞。成体干细胞（成体干细胞（ASC）：是成体组织所具有的不断增）：是成体组织所具有的不断增殖、自我更新和组织特异性定向分化潜能的一类特殖、自我更新和组织特异性定向分化潜能的一类特殊的细胞群体殊的细胞群体 干细胞的分类干细胞的分类 根据分化潜能的大小：根据分化潜能的大小：全能型干细胞：能分化成机体所有细胞类型的细胞，全能型干细胞：能分化成机体所有细胞类型的细胞，如受精卵；如受精卵；多能型干细胞：产生两种以上不同类型的分化细胞，多能型干细胞：产生两种以上不同类型的分化细胞，如胚胎干细胞可以增值并分化成三个胚层共如胚胎干细胞可以增值并分化成三个胚层共200多个多个细胞类型细胞类型；单能干细胞单能干细

3、胞：只能分化成单一类型的分化细胞，如：只能分化成单一类型的分化细胞，如神经元干细胞只能分化成神经元。神经元干细胞只能分化成神经元。1960年，年，James和和Ernest发现并命名造血干细胞。发现并命名造血干细胞。1978年，第一个试管婴儿年，第一个试管婴儿Louise Brown 在英国诞生。在英国诞生。1981年，年，Evans等成功地建立了小鼠的等成功地建立了小鼠的ESC系。系。1996年，轰动世界的年，轰动世界的dolly羊诞生，引发了干细胞研究羊诞生，引发了干细胞研究的热潮。的热潮。1998年，美国科学家年，美国科学家Jumes Thomson成功地培养出人成功地培养出人类胚胎干细

4、胞（类胚胎干细胞（ESC），使得利用人类），使得利用人类ESC治疗各种治疗各种疾病成为可能。疾病成为可能。1999年，年，Margarel Goodell实验室首先报道，小鼠源骨实验室首先报道，小鼠源骨骼肌成体干细胞具有很强的横向分化能力，能分化形骼肌成体干细胞具有很强的横向分化能力，能分化形成各种血细胞。成各种血细胞。二、干细胞的研究进展二、干细胞的研究进展 2006年两项研究成果标志着干细胞技术从一种概念，年两项研究成果标志着干细胞技术从一种概念，转变成能够看得见的事实。转变成能够看得见的事实。美国科学家利用胚胎干细胞所衍生的运动神经元美国科学家利用胚胎干细胞所衍生的运动神经元让瘫痪的老鼠

5、恢复了行走能力；让瘫痪的老鼠恢复了行走能力；英国科学家从胚胎干细胞中培育出来的精子，并英国科学家从胚胎干细胞中培育出来的精子，并使之与卵细胞结合，生育出幼鼠。使之与卵细胞结合，生育出幼鼠。u2007年，年，Nature和和Cell同时刊出美国和日本同时刊出美国和日本两个研究报告，证实皮肤细胞经基因直接重组后，两个研究报告，证实皮肤细胞经基因直接重组后，具有胚胎干细胞特性，称为诱导性多能干细胞具有胚胎干细胞特性，称为诱导性多能干细胞(iPS)，进一步推动了干细胞发展。进一步推动了干细胞发展。2010年年1月韩国月韩国朝鲜日报朝鲜日报报道，韩国建国大学兽医报道，韩国建国大学兽医学院教授利用人类脐带

6、血干细胞成功治愈了脊髓受伤学院教授利用人类脐带血干细胞成功治愈了脊髓受伤导致两条后腿瘫痪的狗。导致两条后腿瘫痪的狗。分离和体外培养各种来源的干细胞的技术不断成熟分离和体外培养各种来源的干细胞的技术不断成熟,更更是引发了新一轮的干细胞研究热潮。世界各主要国家是引发了新一轮的干细胞研究热潮。世界各主要国家都加大了对其的研究力度。都加大了对其的研究力度。1.1.细胞移植细胞移植 2.2.组织器官的构建组织器官的构建 3.3.制备克隆和转基因动物的高效材料制备克隆和转基因动物的高效材料 4.4.新药开发的工具细胞新药开发的工具细胞 5.5.生物学基础研究生物学基础研究 6.6.在美容方面的应用在美容方

7、面的应用三、干细胞的应用三、干细胞的应用1.1.细胞移植细胞移植u干细胞可培养进行不定期分化并产生特化细胞，且干细胞可培养进行不定期分化并产生特化细胞，且具有一定的迁移能力，能到达损伤或疾病部位并产具有一定的迁移能力，能到达损伤或疾病部位并产生新的细胞。生新的细胞。u可以用于临床细胞移植治疗很多疾病，目前在可以用于临床细胞移植治疗很多疾病，目前在临床临床主要用于以下方面：主要用于以下方面：组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死、肿瘤等；组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死、肿瘤等；退行性病变如帕金森综合征等；退行性病变如帕金森综合征等；自体免疫性疾病如胰岛素依赖型糖尿病等。自体免疫性疾病如胰岛素依赖

8、型糖尿病等。实例实例 以色列工学院最近宣以色列工学院最近宣布，科学家首次从胚胎布，科学家首次从胚胎干细胞中培养出干细胞中培养出人类心人类心脏组织脏组织，该组织可以自，该组织可以自然跳动，并且有新生心然跳动，并且有新生心脏组织的脏组织的电特性电特性和和机械机械性性。这项实验证明：以。这项实验证明：以细胞移植治疗心脏病的细胞移植治疗心脏病的可能性是巨大的。可能性是巨大的。2.2.组织器官的构建组织器官的构建 将干细胞作为将干细胞作为种子细胞种子细胞，与，与可降解支架材料可降解支架材料联合培养联合培养，在体外构建有，在体外构建有活性的种植体活性的种植体，修复组织缺损或，修复组织缺损或 再生组织和器官

9、。再生组织和器官。人们在体外已实现了人们在体外已实现了多部位软骨组织多部位软骨组织，如筒状软骨，如筒状软骨，耳廓样软骨等的耳廓样软骨等的构建构建，并已成功地在体内进行了关，并已成功地在体内进行了关 节软骨缺损及尿失禁的治疗。节软骨缺损及尿失禁的治疗。u干细胞在干细胞在口腔领域口腔领域以及以及神经系统损伤修复神经系统损伤修复方面也取得方面也取得了重大进展。如了重大进展。如修复重建牙齿组织，修复重建牙齿组织，修复人工神经导修复人工神经导管周围神经长距离缺损等。管周围神经长距离缺损等。生物反应器正在搅拌由聚合物载体和细胞构成的生物人生物反应器正在搅拌由聚合物载体和细胞构成的生物人工人体部件工人体部件

10、(软骨软骨)人工血管人工血管人工软骨耳人工软骨耳新骨生长填补骨间空隙新骨生长填补骨间空隙 利用胚胎干细胞系作为载体，将外源基因导入胚胎干利用胚胎干细胞系作为载体，将外源基因导入胚胎干细胞，在体外对胚胎干细胞进行修饰和筛选，将胚胎细胞，在体外对胚胎干细胞进行修饰和筛选，将胚胎干细胞注人胚泡，这种胚胎干细胞则可以和受体胚胎干细胞注人胚泡，这种胚胎干细胞则可以和受体胚胎一起发育成表达外源基因的嵌合体，并可稳定传递给一起发育成表达外源基因的嵌合体，并可稳定传递给后代，获得稳定、满意的转基因动物。后代，获得稳定、满意的转基因动物。3.3.克隆克隆和转基因动物和转基因动物的高效材料的高效材料Wilaysa

11、利用长期传代利用长期传代(30代以上代以上)的小鼠胚胎的小鼠胚胎干细胞克隆出的小鼠干细胞克隆出的小鼠 韩国某公司同首尔国立大学（韩国某公司同首尔国立大学（SNU）合作，用脂）合作，用脂肪组织的干细胞成功克隆了两只小狗。肪组织的干细胞成功克隆了两只小狗。优越性优越性：体细胞克隆容易出现个体的畸形，早衰，早产，体细胞克隆容易出现个体的畸形，早衰，早产，流产和死胎等。流产和死胎等。通过采用干细胞来克隆动物可以克服许多用体细通过采用干细胞来克隆动物可以克服许多用体细胞克隆的弊端，如提高成功率，降低早衰率。胞克隆的弊端，如提高成功率，降低早衰率。干细胞克隆技术与转基因技术完美结合的转基因动物干细胞克隆技

12、术与转基因技术完美结合的转基因动物研究是动物生物工程中最诱人和最有发展前景的课题研究是动物生物工程中最诱人和最有发展前景的课题之一。之一。转基因动物的应用主要有：转基因动物的应用主要有：疾病的动物模型：尤其是单基因遗传病。用于研究疾疾病的动物模型：尤其是单基因遗传病。用于研究疾病的发病机理、药物筛选、药物治疗、毒物测试；病的发病机理、药物筛选、药物治疗、毒物测试；家畜品种的改良；家畜品种的改良；作为医用器官移植的供体；作为医用器官移植的供体；生物反应器：药用或食品蛋白的大量生产，即转基因生物反应器：药用或食品蛋白的大量生产，即转基因动物制药；动物制药；这些猪能提供可用于人类器官移植的心脏、肝脏

13、和肾等这些猪能提供可用于人类器官移植的心脏、肝脏和肾等。人心猪人心猪美国创造全球首只美国创造全球首只“人羊人羊”为器官为器官移植寻找新路移植寻找新路 通过通过乳腺生物反应器乳腺生物反应器的方式，可得到治疗一些疑难的方式，可得到治疗一些疑难病症的药物。把一些目的基因（能治疗这种疾病的病症的药物。把一些目的基因（能治疗这种疾病的基因）基因）注射注射到一个奶牛受精卵的原核里，通过基因到一个奶牛受精卵的原核里，通过基因整合整合，胚胎，胚胎发育发育，然后将其，然后将其移入移入母体子宫中继续发母体子宫中继续发育，最后生出个体。若是雌性，待其长大后就可在育，最后生出个体。若是雌性，待其长大后就可在其乳汁中提

14、取有用的药物。其乳汁中提取有用的药物。作为生物反应器作为生物反应器青岛森淼生物研究所建成了奶羊乳腺生物反应器青岛森淼生物研究所建成了奶羊乳腺生物反应器羊奶经纯化可得到羊奶经纯化可得到抗凝血酶抗凝血酶蛋白蛋白我国首例报道的，乳汁中含人凝血因子我国首例报道的，乳汁中含人凝血因子IXIX的转基因山羊的转基因山羊 干细胞为药物筛选提供了极好的模型。干细胞为药物筛选提供了极好的模型。干细胞可无限增殖，获得大量的细胞，并能分化为干细胞可无限增殖，获得大量的细胞，并能分化为具各种功能的特化细胞，为新药药效、毒性、药理具各种功能的特化细胞，为新药药效、毒性、药理、药物代谢、药物动力学、耐药性等的检测提供了、药

15、物代谢、药物动力学、耐药性等的检测提供了细胞水平的研究手段。细胞水平的研究手段。如：诱导干细胞分化为胰岛细胞或用胰腺干细胞诱如：诱导干细胞分化为胰岛细胞或用胰腺干细胞诱导分化为胰腺导分化为胰腺细胞，可以用来筛选糖尿病的治疗药细胞，可以用来筛选糖尿病的治疗药物；物；将神经干细胞分化为神经细胞，用以筛选治疗将神经干细胞分化为神经细胞，用以筛选治疗神经系统疾病如老年性痴呆、帕金森氏病等疾病的神经系统疾病如老年性痴呆、帕金森氏病等疾病的药物。药物。利用干细胞进行药物筛选可大大提高效率，降低成利用干细胞进行药物筛选可大大提高效率，降低成本。本。4.4.新药开发的工具细胞新药开发的工具细胞 研究哺乳动物早

16、期胚胎发育的良好模型研究哺乳动物早期胚胎发育的良好模型 哺乳动物的胚胎发育在体内进行，无法研究发育的调哺乳动物的胚胎发育在体内进行，无法研究发育的调控机制。胚胎干细胞已成为细胞分化和发育生物学研控机制。胚胎干细胞已成为细胞分化和发育生物学研究的重要材料，可作为发育的良好模型究的重要材料，可作为发育的良好模型。基因功能的研究基因功能的研究 人类基因组计划已经完成，估计人类基因组中有人类基因组计划已经完成，估计人类基因组中有3.5万万个基因，其中有的参与了胚胎发育过程，这些基因的个基因，其中有的参与了胚胎发育过程，这些基因的功能仅在发育过程中才表现出来，而利用干细胞为模功能仅在发育过程中才表现出来

17、，而利用干细胞为模型就可较容易地进行其功能的研究。例如，在各种干型就可较容易地进行其功能的研究。例如，在各种干细胞诱导分化为终末分化细胞的过程中，可进行相应细胞诱导分化为终末分化细胞的过程中，可进行相应基因功能的研究。基因功能的研究。5.5.生物学基础研究生物学基础研究6.6.在美容方面的应用在美容方面的应用 自身体腰、腹、臀、腿等部位提取脂肪组织，自身体腰、腹、臀、腿等部位提取脂肪组织，在体外进行分离、扩增干细胞。在体外进行分离、扩增干细胞。通过静脉点滴的方式输入到人体，通过干细胞通过静脉点滴的方式输入到人体，通过干细胞的自我复制、归巢功能，从而到达对自身受损部位的的自我复制、归巢功能，从而

18、到达对自身受损部位的修复、调理。修复、调理。注射到人体真皮浅层，从而达到对皱纹的填充注射到人体真皮浅层，从而达到对皱纹的填充以及对自身皮肤的改善。以及对自身皮肤的改善。干细胞研究与应用干细胞研究与应用 引发的争议问题引发的争议问题l伦理学方面的困扰伦理学方面的困扰l干细胞分化的问题干细胞分化的问题l移植治疗中的问题移植治疗中的问题四、展望四、展望w 干细胞研究不仅为人们提供了丰富的想干细胞研究不仅为人们提供了丰富的想象空间、广阔的应用前景和重要的理论象空间、广阔的应用前景和重要的理论价价w 值，而且其中还蕴含着巨大的商机。据值，而且其中还蕴含着巨大的商机。据有关机构预测，干细胞医疗的潜在市场有

19、关机构预测，干细胞医疗的潜在市场近两年大近两年大w 约为约为800亿美元，到亿美元，到2020年前后可达年前后可达4000亿美元。因此，干细胞研究吸引了生命亿美元。因此，干细胞研究吸引了生命科学科学w 界、商界、企业界及政府机构等的重视界、商界、企业界及政府机构等的重视和投入，成为西方国家竞争的焦点之一。和投入，成为西方国家竞争的焦点之一。自我更新自我更新 可以增值可以增值 分化特征分化特征干细胞的生物学特征干细胞的生物学特征 实例：瑞典神经学家实例：瑞典神经学家Brookline及其同事将从流产羊胎及其同事将从流产羊胎胞中分离的神经组织细肥移植入患者脑中以治疗帕金胞中分离的神经组织细肥移植入患者脑中以治疗帕金森病，手术后跟踪森病，手术后跟踪10年，发现移植的干细胞仍然存活年，发现移植的干细胞仍然存活并产生多巴胺并产生多巴胺患者症状明显改善。患者症状明显改善。