临床试验中的基本概念.ppt

1、临床试验中的基本概念l指研究对象曾经接触过某些因素，或具备某些特征，或处于某种状态。这些因素、特征或状态即为暴露因素。暴露暴露偏倚（偏倚（bias）l研究中的偏倚表示与真相的偏离l在实际工作中，无论采取任何措施，临床研究的结果和客观真实情况总会存在差别选择偏倚混杂偏倚信息偏倚偏倚偏倚l试验完成预定检测的实施能力，用于鉴别有病和无病l反映临床研究的结论正确和准确的程度真实性（真实性（validity）真实性真实性反映结论正确反映结论正确和准确的程度和准确的程度内部真实性内部真实性外部真实性外部真实性l可重复性可靠性（可靠性（reliability）l衡量某种试验检测出有病者的能力，将实际有病的人

2、正确的判定为真阳性的比例。灵敏度（灵敏度（sensitivity）l衡量试验正确地判定无病者的能力，将实际无病的人正确地判定为真阴性的比例。特异度（特异度（specificity）约登指数（约登指数（Youdens index）l约登指数是灵敏度与特异度之和减去1l表示发现真正的患者与非患者的总能力l假阴性率，又称漏诊率，是指实际有病者而被假阴性率，又称漏诊率，是指实际有病者而被判定为非病者的百分率判定为非病者的百分率l假阳性率，又称误诊率，是指实际无病者而被假阳性率，又称误诊率，是指实际无病者而被判定为有病的百分率判定为有病的百分率l试验结果阳性者中真病例的概率阳性预测值（阳性预测值（pos

3、itive predictive value PPV)l试验结果阴性中确未患病的概率。阴性预测值（阴性预测值（negative predictivevalue NPV)l在一次糖尿病的筛检试验的评价中，共检查在一次糖尿病的筛检试验的评价中，共检查10001000人，其中人，其中糖尿病患者糖尿病患者2020人，非糖尿病患者人，非糖尿病患者980980人，检查结果真阳性人，检查结果真阳性1818人，假阳性人，假阳性4949人，假阴性人，假阴性2 2人，真阴性人，真阴性931931人。人。灵敏度灵敏度=18/20=90%特异度特异度=931/980=95%假阴性率假阴性率=2/20=10%，假阳性率

4、，假阳性率=49/980=5%PPV=18/67=26.9%，NPV=931/933=99.8%约登指数约登指数=0.90+0.95-1=0.85 临床研究基本设计类型临床研究基本设计类型谁谁WHO什么什么WHAT为什么为什么WHY什么时候什么时候WHEN什么地点什么地点WHERE会怎么样会怎么样SO WHAT描述性研究描述性研究描述性研究描述性研究l个案报告个案报告(case report)l病例系列报告病例系列报告(case-seriels report)l横断面研究横断面研究(cross-sectional studies)l监测监测(surveilliance)l生态学相关性研究生态学

5、相关性研究(ecological correlational studies)描述性研究描述性研究l又称现况研究（又称现况研究（prevalence study）l对某人群在某一时间断面的有关因素及健康状对某人群在某一时间断面的有关因素及健康状况进行的调查研究，从而客观反映有关因素与况进行的调查研究，从而客观反映有关因素与疾病的分布及二者之间可能存在的关系疾病的分布及二者之间可能存在的关系l某个特定时间点，观察暴露因素和疾病存在的某个特定时间点，观察暴露因素和疾病存在的关系关系横断面研究横断面研究快快 照照属观察性、属观察性、描述性研究描述性研究无事先设立的对照组无事先设立的对照组只能反映某一

6、特定时点只能反映某一特定时点的情况的情况因果并存，不能确定因因果并存，不能确定因果关系果关系特点特点横断面研究横断面研究分析性研究分析性研究l回顾性研究l从结局如患某种疾病追溯到暴露因素l以现在确诊的患有某特定疾病的病人作为病例，以不患有该病的但具有可比性的个体作为对照，通过询问、实验室检查或复查病史，搜集既往各种可能的危险因素的暴露史，经过统计学检验，分析因素和疾病之间是否有关联，推断出某个或某些暴露因素是疾病的危险因素，从而达到探索和检验疾病假说的目的。病例病例-对照研究对照研究病例病例-对照研究对照研究队列研究队列研究队列研究队列研究随机对照试验（随机对照试验（randomised co

7、ntrolled trials RCT）l临床研究的金标准l排除偏倚能力较强根据美国预防服务工作组（根据美国预防服务工作组（US Preventive Task Force）评估系统）评估系统对临床证据的分级如下：对临床证据的分级如下：级证据级证据由至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据由至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据1级证据级证据由设计良好的非随机对照试验中获得的证据由设计良好的非随机对照试验中获得的证据2级证据级证据由设计良好的队列研究或病例对照研究获得的证据由设计良好的队列研究或病例对照研究获得的证据（最好是多中心研究）（最好是多中心研究）3级证据级证据由多个时间序列的有或没有干预的研究获得的证据。由多个时间序列的有或没有干预的研究获得的证据。重要的非对照试验的结果有时也可作为这个等级的证据重要的非对照试验的结果有时也可作为这个等级的证据级证据级证据来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告的权威性意见来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告的权威性意见A A级推荐级推荐 良好的科学证据支持该干预行为良好的科学证据支持该干预行为B级推荐 尚可的证据支持该干预行为C级推荐 没有足够的依据推荐或反对该干预行为，但在其它场合可能会推荐D级推荐 尚可的科学证据反对该干预行为E级推荐 良好的科学证据反对该干预行为